肽载体上的多个寡核苷酸部分

公开号/公开日
CN106459975A / 20170222
申请号/申请日
CN201580027369 / 20150522
发明人
T·E·威登;C·A·纳尔逊;B·M·文特沃斯;N·P·克莱顿;A·莱杰;
申请人
建新公司;
主分类号
C12N15/113(2010.01)I
IPC分类号
C12N15/113(2010.01)IA61K47/48(2006.01)I
摘要
     本文涉及反义寡核苷酸(AON),例如磷二酰胺吗啉代寡核苷酸(PMO)。本文进一步涉及多个PMO与阳离子细胞穿透肽(CPP)缀合以增强PMO吸收至骨骼肌和心肌细胞。   
地址
美国马萨诸塞州
代理人
陈静
代理机构
北京市嘉元知识产权代理事务所(特殊普通合伙) 11484;
优先权号
US 62/002,296 2014.05.23
主权利要求
一种肽缀合的AON化合物,其包含至少两个AON化合物,所述AON化合物包含式(I)、(II)、(III)、(IV)、(V)或(VI)的15至30个亚基,其中B为选自C、G、A或T的天然存在的嘌呤或嘧啶核苷酸碱基;其中所述至少两个AON化合物具有与靶标前-mRNA或mRNA的至少75%的碱基互补的核苷酸碱基序列;其中所述至少两个AON化合物具有0至3个重复的亚基,其中B为G;其中所述至少两个AON化合物具有少于60%的所述亚基,其中B为C或G;其中所述至少两个AON化合物具有非自我互补的序列;且其中所述至少两个AON化合物与聚阳离子肽缀合。
法律状态
审中
专利类型码
Application
国别省市代码
美国;US
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