单链RNA-编辑寡核苷酸

公开号/公开日
CN109477103A / 20190315
申请号/申请日
CN201780039097.9 / 20170622
发明人
J·J·图鲁宁;P·G·德布鲁因;B·克莱恩;R·S·雷迪斯;L·范辛特菲特;
申请人
ProQR治疗上市公司Ⅱ;
主分类号
C12N15/11(20060101)
IPC分类号
C12N15/11(20060101)
摘要
     本发明涉及能够在真核细胞中在目标RNA中对目标核苷酸(腺苷)进行特异性编辑的反义寡核苷酸,其中所述寡核苷酸自身不形成分子内发夹或茎环结构,其中所述寡核苷酸在目标RNA区域中待编辑的目标腺苷相对的位置处包括胞苷(非互补性核苷酸)或尿苷。   
地址
荷兰莱顿
代理人
龙淳
代理机构
北京尚诚知识产权代理有限公司 11322;
优先权号
主权利要求
1.一种反义寡核苷酸(AON),其能够在细胞中与目标RNA形成双链复合物,用于通过细胞中存在的ADAR酶对目标RNA中存在的目标腺苷进行脱氨基化,其中: a)所述AON与包括目标腺苷的目标RNA区域互补,并且所述AON任选地包括相对于互补的目标RNA区域的一个或多个错配、摆动和/或凸起; b)所述AON包括一个或多个具有一个或多个糖修饰的核苷酸,其条件是与目标腺苷相对的核苷酸包括具有2′-OH基团的核糖或者具有2′-H基团的脱氧核糖; c)所述AON不包括能够形成具有结合ADAR酶能力的分子内茎环结构的部分; d)所述AON不包括5′-端O6-苄基鸟嘌呤修饰; e)所述AON不包括5′-端氨基修饰;并且f)所述AON不与SNAP-标记结构域共价连接。
法律状态
审中
专利类型码
Application
国别省市代码
NL
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